Ученые Каролинского института (Швеция) добились впечатляющего результата: в ходе испытаний генной терапии слух восстановился у всех 10 участников эксперимента с врожденной глухотой. Исследование было посвящено одной из причин такого диагноза — мутации в гене OTOF.
По оценкам ученых, именно из-за этой мутации проблемы со слухом могут быть примерно у 200 тысяч человек по всему миру. Поэтому OTOF и выбрали «мишенью» терапии: задача была помочь организму снова правильно передавать звуковые сигналы.
В ухо пациентам вводили специальный вирус-носитель — он доставляет нужный ген в клетки. Именно так сегодня часто работает генная терапия: вирус здесь не «враг», а аккуратный транспорт.
Результат удивил даже самих исследователей: все 10 пациентов, от малышей в возрасте одного года до взрослых, начали слышать. Лучше всего терапия сработала у маленьких участников, особенно в группе 5–8 лет. Для семей это не просто цифры в отчете: дети получили возможность легче общаться с родителями и лучше ориентироваться в окружающем мире.